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大家再坚持１５年左右我们就可以有救了！加油啊！坚持就是胜利！... [复制链接]

kthsv
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  • 2007-07-26
1#
t T
发表于 2007-07-26 11:51 |只看楼主
http://www.szexpert.gov.cn/model/dispnews.aspx?id=8&a0=113
我国基因治疗生物制药产业的现状与前景
 

        人类基因组计划的完成，标志着人类医学革命新纪元的到来，为基因诊断和基因治疗研究、开发及产业化奠定了坚实的基础。基因治疗作为生物技术新的里程碑，是生物技术产业发展的主方向之一。据世界权威专家预计，到2020年，将有约100种基因治疗药物上市。目前，基因治疗主要针对的是恶性肿瘤、心血管疾病等，到2020年，HIV感染、肝炎等重大传染性疾病和神经系统疾病的基因治疗也将有突破性的进展，基因治疗对严重危害人类健康的重大疾病治疗作用更加凸显，某些不治之症将会得到彻底治愈。预计到2010年，基因治疗的市场将达到450亿美元，为数众多的跨国制药公司和基因治疗专业公司纷纷斥巨资加大研发力度，抢占这一21世纪生命科学的制高点。

       一、基因治疗的定义
       1993年美国食品药品监督管理局（FDA）给出了“基因治疗”的定义,即:基于修饰活细胞遗传物质而进行的医学干预。中国国家食品药品监督管理局(SFDA)颁布的《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》（2003年3月20日）将基因治疗定义为:基因治疗是指改变细胞遗传物质为基础的医学治疗。中外的定义含义相同，即细胞可以体外修饰，随后再注入患者体内;或将基因治疗产品直接注入患者体内，使细胞内发生遗传学改变。这种遗传学操纵的目的是预防、治疗、治愈、诊断或缓解人类疾病。因此，“基因治疗”实质上就是一种以预防和治疗疾病为目的的人类基因转移技术，是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗。

      
二、我国基因治疗研究概况
      
我国是世界上较早开展基因治疗基础研究和临床试验的国家，早在七十年代吴？院士就提出了用基因治疗来防治遗传性疾病。我国基因治疗临床试验基本与世界同步，1991年我国首次对B型血友病进行基因治疗临床试验。之后我国对多种重大疾病展开了基因治疗基础研究和临床试验，“九五”和“十五”期间国家863、973、国家自然基金等持续、大力度地对基因治疗研究和临床试验进行资助，经过十几年的发展，我国基因治疗基础和临床研究都取得了突破性进展。
      
根据web of science的检索结果，近三年基因治疗论文收录数合计8093篇，论文数逐年上升，增幅明显。美国发表论文数大大领先于其它国家，占40%以上;中国发表论文呈逐年增长趋势，2003年增幅尤为明显，排名第8。
      
根据Derwent  Innovations  Index的检索结果，近三年基因治疗专利收录数合计3541篇，专利数逐年上升，年均增幅达33.6%，说明在专利领域，基因治疗有更多的发明与技术得到保护，新成果不断涌现。美国专利数均大大领先于其它国家，所占比例高达60.12%，中国排名第5。
       在万方数据网站，用基因治疗有关的病毒载体作为关键词，搜索在国内各类期刊发表的论文，共计两千多篇，主要研究情况为:
      
1、国内在基因治疗的研究方面，使用最多的是腺病毒载体，其次是逆转录病毒，第三位是痘苗病毒和腺相关病毒，其他较少。
       2、国内基因治疗的研究热潮已经形成，必然将推动国内基因治疗的产业化浪潮到来。

       三、我国基因治疗生物制药公司的现状
      
经过二十多年的基础与临床研究，基因治疗已具备从基础研究到产业化转变的条件。与基因治疗产业相配套的工业技术设备也已具备，美国NBS公司的生物反应器、Pharmacia公司的生产型纯化系统等先进设备的出现都为基因治疗产业的发展提供了条件。
       各国政府纷纷将基因治疗列为优先研究和发展对象，一些生物技术强国已将重点放在着手制定更为全面、科学、系统的基因治疗产品规则。美国RAC于1998年3月制订了更为完善的人体细胞治疗和基因治疗指导原则“Guidance for Industry: Guidance for Human Somatic Cell Therapy and Gene Therapy”。
       我国也于2003年3月颁布了中国《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》。这些技术指导原则的制定，使基因治疗产品的研制更加规范化。国家发展和改革委员会、科学技术部、商务部联合发布了2004年度《当前优先发展的高技术产业化重点领域指南》，认为基因工程多肽及基因治疗药物是生物技术产业中最成功的领域之一，也是新药开发的重要发展方向，有广阔的市场前景，在重大疾病防治方面具有重要意义。
      
我国基因治疗产业化虽然起步较晚，但已表现出良好的势头，以下是国内从事基因治疗药物研发进展较好的生物制药公司:
      
1、深圳市清华源兴生物医药科技有限公司
      
基因治疗药物研发方向:以腺病毒为载体的基因治疗药物和基因疫苗的研发和生产。
       硬件设施:建成面积达1900m2的基因药物研发生产基地，包括研发实验室、GMP生产车间和QC实验室。购置了用于研发、生产和质控的全套设备。
       核心技术:Bioreactor系统大规模细胞培养技术、液相色谱层析大规模纯化法、质量控制分析技术。
      
研发项目:Ad-HB疫苗、Ad-SARS疫苗等10多个项目。
      
2、深圳市赛百诺基因技术有限公司
      
专业的基因治疗公司。2000年建成了基因治疗制品GMP生产厂房和GLP实验室。建立的重组腺病毒基因治疗临床级制品的质量控制标准已上升为国家标准，由SFDA以中国《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》正式颁布，成为指导我国基因治疗制品研究和产业化的法规性文献。

2003年10月，赛百诺自主开发的用于治疗恶性肿瘤的“重组人p53腺病毒注射液”（今又生，Gendicine），获SFDA颁发的新药证书，之后又相继取得准字号生产批文和药品GMP证书，成为世界第一个获准上市的基因治疗药物。
       3、深圳市天达康基因工程有限公司
      
展方向:集基因工程药物研究、开发、生产和临床为一体的产业化综合基地。
       研发项目:重组腺病毒-胸苷激酶基因制剂，2004年7月2日被SFDA批准进入I期临床研究，适应症首选肺癌。
       4、北京本元正阳基因技术股份有限公司
      
专业的基因治疗公司。国家863计划生物领域病毒基因载体研发基地。
      
主要业务方向:基因治疗载体技术研究、基因治疗药物及载体疫苗开发、基因载体合同生产及质量检定服务。
      
核心技术:已建立了完善的腺相关病毒（AAV）载体、腺病毒载体、单纯疱疹病毒(HSV)载体、慢病毒载体的包装系统及生产纯化方法和工艺;具备重组AAV病毒、重组腺病毒和质粒DNA的中试生产能力和符合GMP规范的设施;所制备的重组AAV病毒、重组腺病毒和质粒DNA的技术指标达到中国生物制品规程（2000年版）要求的质量标准。
      
5、上海三维生物技术有限公司
      
从事生物基因工程药物研发、中试、临床试验、生产和销售。研究室获得国家批准成为企业博士后流动站。
      
研发项目:①基因工程腺病毒注射液(H101)。②溶瘤性重组腺病毒注射液（H103）。
      
6、华神集团成都基因治疗肿瘤药物工程技术研究中心
      
从事中西制药、生物制药、动物保健药业、制造建筑、生态农业等研发、生产、经营。1998年3月，社会公众股在深圳证券交易所上市。截止到2002年12月31日，总资产5,7343亿万元。
       该中心是由政府批准、国家认证，由华神集团组建的基因治疗肿瘤药物研发机构，主攻方向为基因治疗药物，设有博士后科研工作站。
    
核心技术??腺病毒生产工艺:病毒单细胞产量30000-60000VP，扩增450倍;制剂工艺技术，病毒4℃下保存6个月，无明显的活性损失。硬件条件:600m2的中试车间，其中120m2为PII级洁净车间。

      研发项目:重组人白介素2腺病毒(AdvIL-2):恶性肿瘤治疗，完成II期临床研究,取得试生产批文。
       7、广州达博生物制品有限公司
       以国内几所著名大学为技术平台，并与国内外一些著名大学及研究机构合作，从事生物医药的研究、开发、生产和经营。
       研究方向:肿瘤新药的研制与开发;抗肿瘤基因治疗药物的研制与开发;各种诊断试剂及诊断仪器的研制与开发。
       研发项目:
       ①重组人内皮抑素腺病毒（Ad-rhE）注射液，
       ②重组人γ-干扰素腺病毒（Ad-rhIFNγ）。
       8、上海复旦悦达生物技术有限公司
       专攻病毒和细菌等病原微生物的研究，设计新的抗病毒和抗菌的分子或药物，开发预防和治疗性疫苗，研制新的诊断技术和方法。
       核心技术:具有自主知识产权的乙肝治疗性疫苗。硬件设施:4个项目研发实验室:核酸诊断、蛋白诊断、核酸与蛋白规模化制备、药物筛选实验室。
       研发项目:
       ①IC型乙肝治疗性疫苗(乙克)，此项目得到863计划的支持。
       ②IC-DNA型乙肝治疗性疫苗，于1999年获国家发明专利授权，2001年获美国专利授权。
       9、长春百克药业有限公司
       由长春高新技术产业(集团)股份有限公司与美国VITAL公司共同出资建立的专业从事新药研制开发、技术咨询、技术服务的企业。以新药工程研究中心和生物疫苗技术研发平台为发展方向，立志成为中国医药技术领域的重要研发、中试基地。
       研发项目:复合型艾滋病疫苗。2004年11月25日，国家食品药品监管局正式批准进入I期临床研究。

       四、我国基因治疗生物制药公司分析
       分析上述国内从事基因治疗药物研发进展较好的生物制药公司资料，我们可得出如下结论:
       1、国内现有基因治疗公司主要分布在广东、上海、北京等经济发达地区。
       2、国内基因治疗产业化起步时间大约在2000年前后。
       3、目前国内正在进行产业化的基因治疗项目，主要采用腺病毒载体。
       4、国内已经批准生产的基因治疗药物1个，批准进入临床研究的品种7个。
       5、这些公司基本具备中试以上规模工艺。
       6、国内正在进行产业化的基因治疗项目，大多拥有自主知识产权。
       7、基本上没有出现同一个项目多家重复开发的现象。

       五、打造深圳基因治疗产业
       我国是世界上较早开展基因治疗基础研究和临床试验的国家，与生物技术制药的其他领域如重组蛋白药物、单克隆抗体药物等相比，我国基因治疗与世界水平的差距是最小的，在个别项目上，甚至处于国际领先地位，世界第一个基因治疗药物??“重组人p53腺病毒注射液”(今又生/Gendicine)就诞生在中国。因此，基因治疗是我国最有可能参与国际竞争的生物技术制药领域之一。
       经过近十几年的发展，我国在基因治疗领域的基础研究方面，已经有了相当的储备，取得了突破性的进展。我国已建立一支精干的技术队伍，并且已发展了若干高水平的实验室及研发基地。此外，上世纪90年代初形成的中国第一次生物技术制药产业化热潮中(主要是重组蛋白药物)，培养了一批生物技术制药产业化人才。因此，我国在基因治疗产业化方面，已经有技术人才和产业化人才的储备，基因治疗产业化时机已经成熟。
       在中国第一次生物技术制药研发和产业化热潮中，曾有人这样说“中国生物技术制药实验研究在北京，中试在上海，而产业化在深圳”，这是恰如其分的评价。而今在中国基因治疗产业化的起步阶段，深圳依旧处于全国领先地位，“重组人p53腺病毒注射液”(今又生/Gendicine)就诞生在深圳，国内已经批准生产或者临床的8个基因治疗药物，深圳就有2个，占四分之一，这是科学家、企业家和政府形成良好互动的结果。如果政府继续保持和加大对基因治疗产业支持力度，将有利于继续保持在基因治疗产业业已取得的优势，并取得更大突破，为人类的健康事业做出贡献。
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lst2004
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悔不当初

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发表于 2008-03-11 22:34 |只看该用户

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15年，太长了吧
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半支烟流泪
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发表于 2008-03-12 03:42 |只看该用户

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我能等
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seagull
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发表于 2008-03-12 17:30 |只看该用户

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上帝在潘多拉的匣子被打开后又给了人类一样东西——
那就是：希望！！！
谢谢楼主给我们带来了希望。
链接看了http://www.szexpert.gov.cn/，GOV＝政府网站。
可信度决无问题！
现在不光基因工程，纳米医学也在发展。
台湾中科院不是称找到HIV的线索了吗？
当年的肺结核（痨病）＝死亡！
青霉素打开了一扇生命的大门，抗生素的时代来了！
世界为之欢呼！
我们等，希望的钟声肯定会敲响！
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lst2004
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悔不当初

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发表于 2008-03-19 21:55 |只看该用户

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:) :) :)
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szf01
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发表于 2008-03-20 17:44 |只看该用户

回复：大家再坚持１５年左右我们就可以有救了！加油啊！坚持就是胜利！！！

15年   我的天啦
男人是牛，女人是地，
没有耕坏的地，只有累死的牛。
牛越耕越瘦，地越耕越熟。
好火费炭，好女废汉，好车费油， 好菜费饭.
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瓜仔
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发表于 2008-03-20 17:59 |只看该用户

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15年我看可以啦，如果真的15年出能治好的药物那我就天天开心了，就怕15年还是没希望一辈子陪PZ啦，不过我还是坚信能出来新药，毕竟PZ病毒没爱滋病毒复杂，疱疹病毒单一的它就躲在神经里面也不复制不变种，爱滋病毒就不同了它躲在全身淋巴细胞里面而且不断复制，爱滋都能找到药了疱疹更是容易，何况疱疹病的人数是惊人的，这个问题相当严重！
不过依我个人看法最快研制出这个药的国家应该是1，英国，2美国，3，加拿大，4，中国，其实咱中国这方面科研还不行的。就只能靠英国跟美国了，AXWL就是英国发明的而且是1981年。
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